Come operazioni principali presso la Food and Drug Administration (FDA) statunitense rimanere stabile nonostante cambiamenti in corso nella leadership seniorl’agenzia ha preso alcune decisioni importanti nel campo dell’oncologia, con la terapia per il cancro del sangue di AbbVie che ha ottenuto l’approvazione mentre il farmaco per il cancro al seno di AstraZeneca deve affrontare una revisione estesa.
In un primo caso per la neoplasia blastica delle cellule dendritiche plasmocitoidi (BPDCN), un tumore del sangue ultra raro e altamente aggressivo, i pazienti potranno ora beneficiare del trattamento con un anticorpo-farmaco coniugato (ADC), poiché AbbVie ha ottenuto il via libera normativo per la sua terapia mirata al CD123, Decnupaz (pivekimab sunirina).
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La FDA ha approvato Decnupaz sulla base dei risultati dello studio di Fase I/II CADENZA (NCT03386513), in cui il farmaco ha indotto una risposta completa composita (cCR) rispettivamente nel 69,7% e nel 15,7% dei pazienti con BPDCN di nuova diagnosi e recidivanti o refrattari. Il farmaco viene fornito con un avviso in scatola per la tossicità epatica.
Mentre un articolo del 2025 pubblicato in Sangue osserva che il settore oncologico deve ancora stabilire un regime di condizionamento standard di cura (SoC) per la BPDCN, i medici spesso trattano i pazienti con chemioterapia intensiva seguita da un trapianto di cellule staminali. Tuttavia, molti trattati in questo modo vedono il cancro ripresentarsi, lasciando loro opzioni terapeutiche limitate.
Secondo Naveen Pemmaraju, professore di leucemia presso l’MD Anderson Cancer Center dell’Università del Texas, Decnupaz potrebbe offrire “benefici significativi per i pazienti con BPDCN che necessitano di nuove alternative terapeutiche”. Offre anche un’opzione di trattamento che può essere iniziata in ambito ambulatoriale.
Decnupaz competerà ora direttamente per la quota di mercato con la proteina di fusione anti-CD123 del Gruppo Menarini, Elzonris (tagraxofusp), che è diventato il primo farmaco mirato ad ottenere l’approvazione statunitense per la BPDCN nel 2018.
Il farmaco contro il cancro al seno di AstraZeneca nel limbo
Mentre AbbVie accoglie con favore un’altra aggiunta al suo portafoglio oncologico, l’approvazione in prima linea del cancro al seno della terapia endocrina antiestrogenica di AstraZeneca, camizestrant, è in bilico.
Ciò avviene nel momento in cui la FDA richiede dati aggiuntivi per informare la sua decisione normativa, dopo che un comitato consultivo ha votato sei contro tre contro il farmaco a causa della convinzione dell’avversario che non fosse riuscito a fornire un beneficio clinicamente significativo. È importante notare che la FDA può scegliere di ignorare la decisione del comitato consultivo.
Camizestrant è in fase di revisione per la potenziale approvazione insieme a un inibitore della chinasi ciclina-dipendente (CDK) 4/6 nel carcinoma mammario avanzato positivo per i recettori ormonali (HR), HER2-negativo con una mutazione emergente ESR1.
Attualmente, il trattamento SoC per questa forma di cancro al seno combina un bloccante CDK4/6 con un inibitore dell’aromatasi. Poiché quest’ultima classe di farmaci è stata collegata alla resistenza al trattamento, le aziende stanno esplorando sempre più la promessa di terapie ormonali di prossima generazione in grado di superare questa sfida.
Ciò include AstraZeneca, che ha sviluppato camizestrant come un degradatore orale selettivo del recettore degli estrogeni (SERD) di prossima generazione e un antagonista completo del recettore degli estrogeni (ER). Roche sta anche sviluppando un SERD orale per il cancro al seno, attraverso il farmaco fallito una Fase III processo nel marzo 2026.
Altrove nella pipeline del cancro al seno di AstraZeneca, il suo ADC co-sviluppato da Daiichi Sankyo, Datroway (datopotamab deruxtecan), si è recentemente assicurato Approvazione della FDA per il cancro al seno triplo negativo (TNBC) in prima linea, rendendolo il primo farmaco diretto verso TROP2 a raggiungere questo traguardo. Dopo questa approvazione, la società ha battuto sul mercato Gilead, che è attualmente in attesa di una decisione normativa per il suo rivale TROP2 ADC, Trodelvy (sacituzumab govitecan), nell’indicazione.
