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Un padre lotta per creare e poi salvare la terapia genica di sua figlia, la Casa Bianca si avvicina a una decisione su un capo della FDA e l’amministrazione Trump spinge i produttori di farmaci a rifinanziare la produzione di farmaci generici.
Una missione per salvare Grace e aiutare i malati rari ovunque
Con 70 milioni di dollari e apparentemente con ogni fibra del suo essere, Matt Wilsey ha costruito da zero un’azienda di terapia genetica, reclutando premi Nobel e veterani della biotecnologia per creare un trattamento sperimentale per sua figlia Grace. Il trattamento, per il disturbo ultra raro da deficit di NGLY1, l’ha riportata in ospedale prima che iniziasse lentamente a riprendersi, scrivono Jason Mast e Matt Herper di STAT.
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