Le terapie cellulari e geniche (CGT) hanno suscitato un notevole interesse nell’industria farmaceutica, con la modalità esplorata in molteplici aree patologiche, dall’oncologia alle malattie autoimmuni, grazie al loro forte potenziale di modificazione della malattia.
Tuttavia, una serie di fattori tra cui Le sfide della CMC, gli investitori fanno pernogli ostacoli ai rimborsi e il difficile percorso verso una commercializzazione di successo dopo l’approvazione hanno indotto alcune aziende a farlo riconsiderare il loro approccio alla modalità.
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Nonostante le sfide affrontate dal settore, le CGT stanno ancora ottenendo approvazione per le malattie rare e persino ultra rare.
Il 9 dicembre Waskyra (etuvetidigene autotemcel) è entrata nella storia, diventando la prima terapia genica ad ottenere l’approvazione dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense nella sindrome di Wiskott-Aldrich, una malattia genetica ultra rara legata all’X caratterizzata da trombocitopenia, immunodeficienza ed eczema.
Allo stesso tempo, Waskyra è diventata anche la prima terapia genica creata da un’organizzazione no-profit a ottenere l’approvazione, con l’organizzazione italiana Fondazione Telethon (FT) che ne ha guidato lo sviluppo e ha presentato una domanda per un farmaco biologico alla FDA.
Nell’ambito degli sforzi volti a stabilire l’impronta della terapia genica negli Stati Uniti, FT ha collaborato con la filiale commerciale di Orphan Therapeutics (OTA) senza scopo di lucro con sede nel Massachusetts, Orphan Therapeutics (OT), per portare Waskyra ai pazienti in tutto il paese.
Mentre FT e OTA si preparano a lanciare Waskyra negli Stati Uniti e potenzialmente in Europa, Tecnologia farmaceutica ha incontrato Craig Martin, fondatore e CEO di Orphan Therapeutics Accelerator, per saperne di più sul modello di commercializzazione senza scopo di lucro.
Nota dell’editore: questa intervista è stata modificata per motivi di lunghezza e chiarezza.
Annabel Kartal-Allen (AKA): Quali sono le sfide attuali affrontate dagli sviluppatori di terapie geniche che operano nel segmento delle malattie rare o ultra rare?
Craig Martin (CM): Esistono diverse sfide, in particolare per le terapie cellulari ex vivo modificate dal gene Lenti. Il processo di produzione è lungo, complesso e costoso. Una volta effettuata una terapia, anche il trattamento del paziente può rappresentare una sfida, poiché spesso mancano centri in grado di accogliere e somministrare tali terapie. Altri ostacoli da superare sono il follow-up a lungo termine e la garanzia della redditività commerciale per una popolazione di pazienti molto ridotta.
Un altro ostacolo è il programma Priority Review Voucher (PRV) della FDA, che non è stato prorogato dopo la sua scadenza nel 2024. In molte di queste aree cliniche, i mesi contano molto, quindi continuare a ritardare la disponibilità di un programma può creare problemi sia per la fattibilità del modello di business che per i pazienti. Quanto più le organizzazioni di supporto nel settore potranno fornire informazioni politiche e quanto maggiore sarà la flessibilità normativa, tanto più facile sarà fornire rapidamente queste terapie ai pazienti.
AKA: Come stanno attualmente rispondendo gli enti regolatori alle aziende che cercano di commercializzare terapie geniche per malattie rare o ultra rare?
CM: Gli eventi recenti dimostrano che esiste il desiderio di essere più flessibili tra i regolatori. Stanno inoltre riconoscendo sempre più che il percorso per le malattie rare e ultra-rare non può essere lo stesso utilizzato per commercializzare i farmaci per le malattie più grandi.
Ci auguriamo che ciò continui e inizieremo a vedere più approcci attorno a meccanismi e piattaforme plausibili, il che significa che più terapie potrebbero essere approvate sullo stesso percorso in un periodo di tempo molto più breve.
AKA: Come potresti affrontare la commercializzazione di una terapia del genere per una malattia ultra rara?
CM: Nell’ambito della partnership tra OT e FT, due organizzazioni no-profit lavoreranno insieme per rendere Waskyra accessibile ai pazienti. Mentre FT detiene la richiesta di licenza per i farmaci biologici, OTA supporterà la distribuzione e l’accesso alla terapia negli Stati Uniti. Nel frattempo, FT gestirà la commercializzazione in tutta Europa, avendo già ricevuto il parere favorevole del Comitato europeo per i medicinali per uso umano (CHMP).
Il nostro lavoro sarà incentrato principalmente sull’identificazione e la selezione di un numero limitato di centri di trattamento qualificati che hanno esperienza con questi tipi di terapie e in quest’area patologica, nonché un partner di distribuzione specializzato in grado di gestire la logistica globale coinvolta, poiché Waskyra è prodotta in Italia.
Lavoreremo anche con pagatori e pazienti, in modo che possano comprendere meglio il trattamento.
AKA: Come pensi di rendere il tuo modello commercialmente fattibile?
CM: Il nostro obiettivo è fornire l’accesso a un prodotto in modo sostenibile, cosa che non può essere raggiunta attraverso la raccolta di fondi di beneficenza. Pertanto, stiamo cercando di convincere i contribuenti a coprire i costi.
Poiché si tratta di terapie costose, dobbiamo farlo in modo da generare entrate sufficienti per consentirci di fornire il trattamento a lungo termine, quindi prevediamo di seguire un modello commerciale, più su una base cost-plus.
Non abbiamo ancora avviato il processo, poiché stiamo attualmente lavorando per mettere insieme i nostri modelli di distribuzione, accesso e servizio ai pazienti, che ci aiuteranno a garantire che i contribuenti dispongano delle informazioni di cui hanno bisogno per facilitare la copertura e il rimborso.
AKA: Prevede eventuali sfide legate alla produzione di terapie geniche che utilizzano questo modello?
CM: La parte più complicata dell’equazione è la logistica, poiché è necessario trasportare con successo in tempo il medicinale crioconservato in un centro di trattamento, in modo che il paziente possa sottoporsi al regime di condizionamento e ricevere la terapia.
Ciò può essere parzialmente superato collaborando con centri di trattamento che hanno familiarità con questi tipi di terapie, poiché comprendono le esigenze chiave dei pazienti e dispongono di infrastrutture adeguate per supportare un’amministrazione conforme e sicura. Saranno inoltre consapevoli della logistica coinvolta nella fornitura di queste terapie ai pazienti, il che aiuterà a stabilire un processo ripetibile ed efficiente.
AKA: Pensi che vedremo un numero crescente di organizzazioni no-profit che cercheranno di commercializzare terapie avanzate nella categoria delle malattie rare e ultra rare?
CM: Sì, penso che la necessità sia la madre dell’invenzione, quindi probabilmente ci saranno diversi modelli progettati per affrontare questo problema, poiché il modello tradizionale a scopo di lucro chiaramente non funziona in questa particolare sottocategoria.
Ciò ha portato centinaia di terapie cellulari e geniche a rimanere bloccate nei gasdotti o a essere restituite alle istituzioni mediche accademiche, poiché non hanno le risorse per portarle avanti. Dobbiamo trovare un percorso alternativo che consenta l’accesso alle terapie per i pazienti. Non si tratterà semplicemente di organizzazioni no-profit in organizzazioni no-profit, ma probabilmente saranno centri medici accademici che collaboreranno con organizzazioni come la nostra per stabilire un percorso diverso, poiché le biotecnologie finanziate da VC non aspettano più di commercializzare trattamenti per malattie ultra rare.
Attraverso questo, potremmo vedere molta collaborazione tra più parti interessate e tipi molto diversi di conversazioni con pagatori o regolatori sui modi migliori per rendere queste terapie disponibili commercialmente in modo sostenibile.
La copertura della terapia cellulare e genica sulla tecnologia farmaceutica è supportata da Cytiva.
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