La ricerca preclinica e clinica incentrata sulla malattia di Parkinson ha raggiunto un “punto cruciale”, ma gli ostacoli ai finanziamenti e gli approcci obsoleti alle sperimentazioni cliniche rimangono ostacoli critici all’innovazione, afferma un esperto del settore.
“Adesso sappiamo molto di più sulle cause del Parkinson, quindi c’è un forte flusso di terapie che si stanno facendo strada attraverso la pipeline”, dice David Dexter, capo della ricerca presso l’organizzazione no-profit Parkinson’s UK. Tecnologia farmaceutica.
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Oltre a questo progresso, Dexter osserva che ora lo spazio ha accesso a modelli migliori, come le cellule staminali pluripotenti indotte derivate dal paziente (iPSC), che possono essere utilizzate per testare e valutare il beneficio clinico di una nuova terapia e guidare meglio il processo di sviluppo del farmaco.
Questa crescita sarà una buona notizia per il 10 milioni di pazienti convivere con il Parkinson in tutto il mondo, poiché l’attuale standard di cura (SoC) ruota attorno alla gestione dei sintomi con la levodopa, che è rimasta l’opzione terapeutica gold standard sin dalla sua approvazione oltre cinquant’anni fa. Dal debutto sul mercato del precursore della dopamina, ci sono stati pochi cambiamenti nel panorama dei trattamenti, e non ce ne sono stati terapie modificanti la malattia (DMT) attualmente approvato per il Parkinson.
Mentre ricercatori e produttori di farmaci stanno iniziando a fare progressi per caratterizzare meglio la malattia e testare potenziali DMT, Dexter afferma che dovrebbero essere affrontati molteplici fattori per facilitare il progresso continuo in questo campo.
Affrontare il panorama dei finanziamenti per il Parkinson
Come produttori di farmaci e ricercatori guadagnare terreno nello sviluppo del ParkinsonDexter ritiene che l’allocazione del capitale verso lo spazio sia più importante che mai.
“Attualmente mancano i finanziamenti per fornire queste terapie attraverso il processo di sviluppo alle mani dei pazienti, principalmente a causa dei precedenti fallimenti Programmi per il Parkinson nel più ampio panorama farmaceutico”, osserva Dexter.
Per affrontare queste sfide economiche in fase iniziale, Parkinson’s UK ha creato il programma Virtual Biotech, che assegna capitale ad aziende o istituzioni che sviluppano sia potenziali DMT che terapie sintomatiche che l’organizzazione ritiene promettenti.
Ciò include terapie nella fase di validazione post-target e preclinica, nonché terapie in fase clinica fino alla Fase II, afferma Dexter. “Interveniamo nelle fasi iniziali e di investimento di serie A per intraprendere questi progetti, sminuirli e portarli più avanti nella pipeline di sviluppo dei farmaci”, spiega.
Quando seleziona un progetto, Dexter sottolinea che Parkinson’s UK è generalmente indipendente dal target, con l’organizzazione che sceglie di andare “dove c’è la migliore scienza, purché ci sia una buona convalida per l’approccio”. Ciò ha portato l’azienda a finanziare programmi in corso nel Regno Unito, Australia, Finlandia e Stati Uniti.
Sebbene Parkinson’s UK si concentri tradizionalmente sulle piccole molecole, Dexter afferma che anche le nuove tecnologie come gli oligonucleotidi antisenso (ASO), le terapie con anticorpi e gli approcci di silenziamento genico stanno attirando l’attenzione delle organizzazioni no-profit.
Adattare il trattamento alle esigenze dei pazienti rimane fondamentale
Come molte malattie neurodegenerative, il Parkinson è altamente eterogeneo, il che può complicare il processo di sviluppo del farmaco. Uno degli ostacoli, dice Dexter, è che molto probabilmente esistono sottotipi di Parkinson, il che significa che è necessario identificare per quali popolazioni di pazienti un farmaco potrebbe essere adatto.
Dexter osserva inoltre che il trattamento dei sintomi non motori come ansia, depressione, insonnia o declino cognitivo nel Parkinson – che possono tutti rappresentare un onere significativo per la salute e la qualità della vita del paziente – rimane una lacuna importante.
Nell’affrontare sia i sintomi che la progressione della malattia nel Parkinson, Dexter non prevede lo sviluppo di una “unica bacchetta magica” che fermerà la malattia sul suo cammino. “Potrebbe trattarsi di una combinazione di farmaci che riunisce più approcci terapeutici che avvantaggeranno al meglio i pazienti”, afferma.
“È il momento giusto per il Parkinson, poiché ora disponiamo di test in grado di identificare, con una buona prevedibilità, se qualcuno svilupperà il Parkinson nei prossimi 10-15 anni. Prima riusciamo a immettere i farmaci nel sistema, maggiori sono le possibilità che abbiamo di fermare il Parkinson sintomatico”, conclude Dexter.
Biomarcatori per guidare il futuro della ricerca sul Parkinson
Oltre ad essere eterogenea su scala di popolazione, la malattia può anche mostrare una forte variabilità all’interno di un paziente su base giornaliera. Secondo Dexter, ciò può avere un impatto significativo sui dati raccolti negli studi clinici, poiché i risultati “dipenderanno da come verrà colpito il Parkinson quel giorno”.
Attualmente, le autorità di regolamentazione considerano la scala unificata di valutazione della malattia di Parkinson (UPDRS) come un endpoint gold standard, che Dexter spiega è stata sviluppata per valutare le terapie sintomatiche, piuttosto che i DMT. “Ciò significa che le scale spesso non sono adatte allo scopo, il che può comportare grandi variabilità nei dati clinici raccolti dagli studi all’interno dello spazio”.
Per superare questo ostacolo, Dexter osserva che gli studi clinici dovrebbero spostare l’attenzione dalle valutazioni cliniche soggettive ai biomarcatori digitali, basati sul sangue e sull’imaging. Ciò potrebbe anche consentire una più ampia evoluzione di sperimentazioni lunghe e costose verso studi brevi e mirati, che possono aiutare gli operatori a determinare se un farmaco è in grado di raggiungere il cervello e interagire con il bersaglio previsto in modo sicuro.
Dexter osserva che Parkinson’s UK stanzia sovvenzioni anche in quest’area attraverso un programma di sovvenzioni separato, basato sull’approccio non farmacologico, aperto a coloro che sviluppano soluzioni come test diagnostici e strumenti digitali.
