Alla JP Morgan Healthcare Conference 2026, la presentazione di Novartis ha condiviso le ambizioni dell’azienda di vincere nel campo delle neuroscienze attraverso fusioni, acquisizioni e accordi di licenza. Novartis ha dichiarato che le priorità di allocazione del capitale rimangono invariate e che la società continuerà a perseguire accordi integrativi che creino valore per rafforzare la propria pipeline di crescita. Durante la presentazione, Novartis ha evidenziato più di dieci nuove entità molecolari autorizzate o acquisite negli ultimi due anni, di cui le neuroscienze sono una delle principali aree terapeutiche beneficiarie.
Durante la presentazione della conferenza, Novartis ha osservato che la proposta di acquisizione di Avidity Biosciences rafforzerebbe la sua pipeline nel campo delle neuroscienze e farebbe avanzare la strategia terapeutica dell’RNA. Si prevede che la transazione si concluderà nel primo semestre del 2026 e aggiungerà una piattaforma di rilascio di RNA mirata ai muscoli e tre programmi neuromuscolari di RNA anticorpo oligonucleotide coniugato (AOC) in fase avanzata (del-desiran per la distrofia miotonica di tipo 1, del-brax per la distrofia muscolare facio-scapolo-omerale e del-zota per la distrofia muscolare di Duchenne). Questi tre asset in fase avanzata hanno il potenziale per diventare i primi sul mercato nelle rispettive malattie e rafforzeranno il portafoglio neuromuscolare di Novartis. Questi programmi AOC completeranno le terapie geniche approvate da Novartis per l’atrofia muscolare spinale onasemnogene abeparvovec, Zolgensma (infusione endovenosa) e Itvisma (iniezione intratecale), ampliando così il mix di modalità di Novartis e la copertura della malattia attraverso i disturbi neuromuscolari ereditari.
Oltre alle malattie neuromuscolari, la pipeline delle malattie neurodegenerative sarà rafforzata con importanti accordi di licenza e collaborazione. Ieri (12 gennaio 2025), è stato annunciato un accordo globale di licenza e collaborazione con Novartis e SciNeuro per il programma di anticorpi mirati alla beta-amiloide di SciNeuro e per sfruttare la loro tecnologia navetta per la barriera emato-encefalica per migliorare la distribuzione nel cervello di agenti terapeutici per il trattamento del morbo di Alzheimer (AD). Secondo i termini dell’accordo, SciNeuro riceverà un pagamento anticipato di 165 milioni di dollari. Inoltre, SciNeuro ha diritto a ricevere finanziamenti per la ricerca e potenzialmente fino a 1,5 miliardi di dollari in traguardi di sviluppo, normativi e commerciali, nonché royalties a scaglioni. Le tecnologie abilitate allo shuttle rappresentano una strategia emergente di ricerca e sviluppo nell’ambito dell’AD poiché la strategia di somministrazione dei farmaci ha il potenziale per una rimozione più rapida e completa dell’amiloide a dosi sistemiche inferiori rispetto ai trattamenti attualmente approvati e con un profilo di sicurezza potenzialmente migliorato. Ma la piattaforma Brainshuttle di Roche con trontinemab supera il programma Novartis e SciNeuro; Roche ha avviato un programma di Fase III con trontinemab in pazienti con AD sintomatica precoce (NCT07169578, NCT07170150) e prevede di studiare trontinemab in pazienti con AD preclinica.
La ricerca di Novartis nell’espansione della pipeline delle malattie neurodegenerative attraverso l’innovazione esterna è dimostrata anche dall’accordo globale di licenza e collaborazione con Arrowhead per ARO-SNCA e dalla piattaforma proprietaria mirata RNAi Molecule (TRiM) di Arrowhead, annunciata nel settembre 2025. ARO-SNCA è una terapia siRNA in fase preclinica contro l’alfa-sinucleina per il trattamento delle sinucleinopatie, come il morbo di Parkinson (PD). Ma la pressione competitiva è significativa nel settore PD, con numerose aziende che perseguono strategie di riduzione dell’alfa-sinucleina. Secondo il database dei farmaci di GlobalData, ci sono 13 inibitori dell’alfa-sinucleina in fase di sviluppo clinico.
Per Novartis, lo sviluppo del business e il licensing rappresentano una strategia fondamentale per rafforzare il portafoglio delle neuroscienze. Ampliando la propria pipeline nel settore delle malattie neuromuscolari e neurodegenerative e facendo avanzare le piattaforme tecnologiche, comprese le capacità di somministrazione mirata di farmaci di terapie a base di RNA e tecnologie di navetta attraverso la barriera emato-encefalica, l’aggressiva strategia di sviluppo aziendale continuerà a rafforzare l’area delle terapie neuroscientifiche come forte pilastro del fatturato dell’azienda.
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