Dopo un lungo periodo di limbo normativo, il programma PRV (Rare Pediatric Disease Review Voucher) della Food and Drug Administration statunitense (FDA) è tornato nel panorama farmaceutico, segnando una vittoria per le aziende biofarmaceutiche che sviluppano terapie per le malattie rare nei bambini.
Il 3 febbraio, il presidente Donald Trump ha firmato un disegno di legge di spesa che finanzierà diverse agenzie federali per il resto del 2026. Nel disegno di legge era incluso il programma PRV per le malattie pediatriche rare, che è inattivo da quando è scaduto nel dicembre 2024.
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Il ritorno del programma è stato autorizzato ai sensi del Mikaela Naylon Give Kids a Chance Act, un disegno di legge che copre una serie di quadri normativi per aumentare la velocità con cui i bambini che combattono malattie rare e alcuni tipi di cancro possono accedere alle terapie.
Lo ha detto Jeremiah Kelly, partner dello studio legale Venable Tecnologia farmaceutica: “La nuova autorizzazione del programma di voucher per la revisione prioritaria pediatrica incentivierà lo sviluppo di farmaci e prodotti biologici per malattie che, altrimenti a causa della bassa prevalenza, non avrebbero il ritorno sull’investimento nel mercato tale da costringere le aziende ad assumersi i costosi rischi associati a tale sviluppo. Per fortuna, il Congresso ha riautorizzato questo programma, che dovrebbe rafforzare la pipeline di prodotti in grado di aiutare alcuni dei nostri bambini più vulnerabili: questo programma sposta l’equilibrio maggiormente a favore dell’innovazione nello spazio di sviluppo di farmaci pediatrici”.
Presentato per la prima volta dal deputato repubblicano Michael McCaul nel febbraio 2025, il Give Kids a Chance Act di Mikaela Naylon combina due iniziative: l’originale Give Kids a Chance Act e il Creation Hope Reauthorization Act. Lo scopo della legislazione è stimolare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare pediatriche, migliorare i risultati per i pazienti e colmare le lacune nella ricerca sui farmaci pediatrici.
La legge ha ricevuto il sostegno bipartisan durante il suo percorso dal Congresso alla firma di Trump.
Il ritorno del programma è stato accolto con favore
Il programma PRV per le malattie pediatriche rare è scaduto più di un anno fa a causa di ritardi politici e congressuali. I gruppi di difesa dei pazienti e gli organismi dell’industria farmaceutica ne hanno continuamente chiesto la riautorizzazione, data l’importanza del quadro nel portare terapie innovative sul mercato. Molti di questi gruppi hanno accolto con favore il ritorno del programma sulla scena farmaceutica statunitense.
La Rare Disease Company Coalition ha dichiarato in una dichiarazione: “(Noi) siamo lieti di celebrare l’approvazione del Mikaela Naylon Give Kids a Chance Act, che autorizza nuovamente il programma PRV salvavita pediatrico per le malattie rare”.
“Questo traguardo porta rinnovata speranza alle famiglie che attendono trattamenti salvavita per i bambini affetti da malattie rare e riafferma un impegno bipartisan nel promuovere l’innovazione per i pazienti pediatrici che necessitano urgentemente di scoperte terapeutiche. Il programma PRV ha già contribuito a rendere possibili terapie per 47 indicazioni pediatriche rare”, ha aggiunto la coalizione, di cui fanno parte BioMarin e Sarepta Therapeutics.
Al momento non è chiaro quando la FDA riprenderà a esaminare le richieste di designazione e se ci saranno modifiche al processo normativo del sistema.
Secondo l’Organizzazione Nazionale per le Malattie Rare (NORD), dall’inizio del programma sono stati assegnati 63 PRV per 47 malattie pediatriche rare. Prima della sua creazione, solo quattro di queste 47 malattie pediatriche rare, molte delle quali portano alla morte prima che il paziente raggiunga l’età adulta, avevano un trattamento approvato dalla FDA.
“La riautorizzazione del programma PRV e le fatture di accompagnamento accelereranno l’innovazione e l’accesso, garantendo che più pazienti abbiano la possibilità di una vita non limitata dalle malattie rare”, ha affermato NORD in una nota.
Gli incentivi per le malattie rare tornano all’ordine del giorno
Le aziende che ricevono l’approvazione della FDA per un farmaco o un prodotto biologico per una malattia pediatrica rara possono qualificarsi per un buono che può essere riscattato per ricevere una revisione prioritaria per un prodotto diverso. Il voucher riduce il tempo di revisione della FDA per una nuova domanda di farmaco dai 10 mesi standard a 6 mesi, consentendo alle aziende farmaceutiche di recuperare le spese di ricerca e sviluppo in un mercato più redditizio.
Le aziende possono anche vendere buoni in contanti. Da quando il framework PRV è stato installato nel 2014, a mercato secondario dei voucher si è affermato. Nel gennaio 2026, Jazz Pharmaceuticals ha annunciato di averlo fatto ha venduto un buono per 200 milioni di dollari. Altre vendite nel 2025 si aggirava intorno ai 150 milioni di dollari.
L’incentivo significa che un maggior numero di malattie rare vengono perseguite come parte dei progetti farmaceutici.
SynaptixBio, una società biotecnologica che sviluppa farmaci per le malattie rare, detiene attualmente due designazioni di malattie pediatriche rare. L’amministratore delegato dell’azienda, Dan Williams, afferma che l’approvazione della legge è significativa per le aziende biotecnologiche più piccole.
Williams ha dichiarato: “Il programma PRV significa che le aziende biotecnologiche più piccole possono vedere una via verso la sicurezza finanziaria, avendo generalmente dovuto trovare investimenti durante i lunghi anni di progettazione e sviluppo dei farmaci.
“I costi molto elevati per la preparazione e la conduzione degli studi clinici si aggiungono alla sfida finanziaria, e tutti i rischi permangono fino a quando un farmaco candidato non viene approvato per il mercato… le grandi aziende farmaceutiche non affrontano l’elevato rischio di investimento derivante dallo sviluppo di un farmaco per malattie rare, e la piccola biotecnologia ha un obiettivo naturale per vendere il suo PRV.”
Nel giugno 2025, la FDA lanciato un progetto pilota per una nuova tipologia di voucher prioritario. Questo nuovo quadro, chiamato programma CNPV (National Priority Voucher) del Commissario, è a disposizione delle aziende che sviluppano un farmaco con gli interessi nazionali statunitensi come obiettivo primario. Anche se le malattie rare possono soddisfare i criteri, non sono l’obiettivo esclusivo dell’iniziativa. I voucher assegnati nell’ambito del programma ridurranno i tempi di revisione della FDA per una richiesta di nuovo farmaco da 10-12 mesi fino a un massimo di due mesi.
