In una mossa che continua il recente rafforzamento della sua pipeline di terapia genica, Eli Lilly ha firmato un accordo di collaborazione e licenza di ricerca globale con la società di editing genetico Seamless Therapeutics.
La partnership vedrà le due società sviluppare e commercializzare trattamenti programmabili basati sulla ricombinasi mirati alle indicazioni di perdita dell’udito. In cambio dell’utilizzo della piattaforma ricombinasi di Seamless, Lilly pagherà alla biotecnologia oltre 1,12 miliardi di dollari in un pagamento anticipato e in un finanziamento di ricerca e sviluppo. La ripartizione esatta dei pagamenti fondamentali e delle royalties aggiuntive su eventuali farmaci approvati non è stata divulgata.
Seamless, con sede in Germania, lanciato nel 2023, utilizza ricombinasi programmabili per affrontare le malattie genetiche. Le ricombinasi sono enzimi specializzati che catalizzano riarrangiamenti sito-specifici del DNA, tra cui l’escissione, l’inserimento e la traslocazione. Questi enzimi sono utilizzati nella ricerca scientifica da decenni, ma solo ora vengono sfruttati per il potenziale delle terapie commercializzate. La biotecnologia afferma che la sua piattaforma può eseguire modifiche ampie ma precise del DNA lungo il genoma, consentendo il trattamento di un’ampia gamma di malattie.
In seguito all’accordo con Lilly, Seamless progetterà e programmerà ricombinasi sito-specifiche dirette a correggere le mutazioni in alcuni geni di interesse legati alla perdita dell’udito. Lilly riceverà una licenza esclusiva per le ricombinasi programmate per avanzare attraverso lo sviluppo e la commercializzazione preclinica e clinica dei farmaci.
Albert Seymour, CEO di Seamless, ha dichiarato: “Siamo ansiosi di lavorare con i nostri partner di Lilly nel nostro obiettivo condiviso di trasformare i risultati per i pazienti con perdita dell’udito genetica. È un’opportunità entusiasmante applicare la nostra tecnologia per portare trattamenti ai pazienti con perdita dell’udito e continuare ad espandere il potenziale terapeutico delle ricombinasi programmabili attraverso la nostra pipeline proprietaria”.
Lilly raddoppia gli accordi sulla terapia genica
La collaborazione con Seamless segna l’ultimo impegno di Lilly nel campo della terapia genica, nonostante alcune aziende farmaceutiche abbiano deciso di ritirarsi dal settore. Nel maggio 2025, il produttore di farmaci ha speso 1,3 miliardi di dollari per acquisire Rznomicsuna biotecnologia con sede nella Corea del Sud che sviluppa terapie basate sull’RNA per la perdita dell’udito. Poi, a giugno, Lilly ha acquistato un partner per l’editing genetico Verve Therapeutics per 1,3 miliardi di dollari.
Lilly comprato Adverum nell’ottobre 2025 e ha firmato un accordo di licenza da 475 milioni di dollari con MeiraGTx un mese dopo: entrambi gli accordi riguardavano il settore della terapia genica oftalmica.
Lilly ha già un candidato alla terapia genica per la perdita dell’udito sotto forma di AK-OTOF. Nei dati di Fase I/II (NCT05572073) pubblicati nel 2024, è stato dimostrato che la terapia ripristina l’udito in un bambino che soffriva di perdita dell’udito dalla nascita.
L’attività di venture capital per la terapia cellulare e genica (CGT) è più importante nella serie B-stage, scoperto un rapporto di GlobalData.
Per quanto riguarda le acquisizioni CGT effettuate dalle grandi aziende farmaceutiche, Irena Maragkou, ricercatrice senior nel settore sanitario presso GlobalData, afferma: “Tali acquisizioni stanno diventando sempre più guidate dalle modalità e focalizzate su piattaforme, sistemi di produzione scalabili e capacità specializzate in grado di supportare gli sforzi di espansione CGT a livello di portafoglio. Tuttavia, le grandi aziende farmaceutiche continuano a dimostrare la volontà di pagare un premio per alcune risorse in fase avanzata o convalidate clinicamente quando si allineano con obiettivi e portafogli strategici a lungo termine. “
Al di là delle terapie cellulari e geniche, Lilly è stata finora la grande azienda farmaceutica più attiva nella fase di fusioni e acquisizioni nel 2026. A gennaio, l’azienda ha acquisito lo specialista infiammatorio Ventyx per 1,2 miliardi di dollari e ha firmato a Accordo di ricerca da 1,3 miliardi di dollari focalizzato sull’obesità con Nimbus.
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