In seguito alla creazione del National Institute for Health and Care Excellence (NICE) del Regno Unito nel 1999, per valutare i nuovi farmaci è stata scelta una soglia di rapporto costo-efficacia compresa tra £ 20.000 e £ 30.000 per anno di vita corretto per la qualità (QALY). Due decenni dopo, questa soglia rimane invariata.
Recentemente, sono ribollite tensioni tra le grandi aziende farmaceutiche e il Dipartimento della sanità e dell’assistenza sociale (DHSC) del Regno Unito, con il CEO di Eli Lilly, Dave Ricks, che ha definito il Regno Unito “il peggior paese d’Europa” per i prezzi dei farmaci. Catalizzato da minacce dei dazi per i farmaci importati e un’incombenza Politica della nazione più favorita (NPF). per decidere i prezzi dei farmaci negli Stati Uniti, il governo britannico sta valutando la possibilità di aumentare la soglia di rapporto costo-efficacia del NICE fino al 25%, secondo un relazione di Politico.
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Mentre gli esperti del settore avvertono che il Regno Unito corre il rischio di perdere medicinali innovativi a causa della soglia bassa, alcuni economisti sanitari sostengono che alcune esenzioni consentono già ai farmaci di essere coperti da soglie di approvazione più elevate. La situazione è giunta al culmine sotto una pressione crescente, afferma Victoria Wood, direttrice delle politiche di valore e accesso presso l’Associazione dell’industria farmaceutica britannica (ABPI).
Separatamente, negoziati per il programma volontario del Regno Unito per la determinazione dei prezzi, l’accesso e la crescita dei medicinali di marca (VPAG) concluso senza risoluzione nell’agosto 2025, in qualità di Segretario di Stato per la sanità e l’assistenza sociale, Wes Streeting abbandonò i negoziati. Con una scadenza di opt-out prorogata al 16 dicembre, il sentiment generale del settore è orientato verso l’aspettativa di cambiamenti imminenti nei meccanismi di controllo dei costi del Regno Unito.
Qual è la motivazione alla base delle modifiche alla soglia del rapporto costo-efficacia?
Negli ultimi mesi, diverse aziende farmaceutiche hanno ridotto gli investimenti nel Regno Unito. Tra questi, Eli Lilly ha sospeso i piani per un laboratorio biotecnologico da 279 milioni di sterline, MSD sta demolendo un Centro di ricerca da 1 miliardo di sterline a Londra e AstraZeneca ha ritardato un sito di ricerca da 200 milioni di sterline a Cambridge.
Un argomento è che la soglia fissa di rapporto costo-efficacia per i medicinali di marca sta limitando l’accesso a trattamenti innovativi nel Regno Unito. Grant Castle, partner dello studio legale Covington & Burling con sede nel Regno Unito, afferma che i farmaci sono spesso raccomandati solo per specifici sottogruppi di pazienti nell’ambito di indicazioni approvate, il che significa che l’accesso è limitato a popolazioni di pazienti più ristrette.
L’ABPI sostiene che, basandosi solo sull’inflazione, il limite superiore del rapporto costo-efficacia la soglia sarebbe salita a circa £ 56.794.
Nel frattempo, Sally Gainsbury, analista politico senior del Nuffield Trust, mette in dubbio la rilevanza di un aumento inflazionistico dato che la base iniziale per stabilire la soglia di rapporto costo-efficacia mancava di prove empiriche. Un 2013 analisi dell’Università di York ha stimato il costo medio per QALY per il servizio sanitario nazionale a £ 12.936. L’importo è stato successivamente aumentato a £ 15.000 e adottato dal DHSC, che afferma che la stima è stata effettuata da allora è stato convalidato.
D’altra parte, Wood afferma che ci sono “molte grandi ipotesi” fatte con le stime del costo per QALY, che non riflettono la complessità del servizio sanitario nazionale e delle diverse aree di malattia. Lei dice anche che in molti casi i farmaci vengono approvati al livello più basso della soglia.
Un aumento della soglia del rapporto costo-efficacia sarebbe un passo nella giusta direzione, afferma Wood, ma tale aumento non è sufficiente. Sulla base del coinvolgimento dei membri dell’ABPI, Wood afferma che la soglia dovrebbe salire a circa £ 40.000-£ 50.000 per garantire che le aziende farmaceutiche diano priorità ai mercati del Regno Unito per i nuovi farmaci.
Introduzione del Modificatore di gravità NICE nel 2022 ha previsto una maggiore flessibilità nella soglia di rapporto costo-efficacia in relazione alla gravità della malattia. Nonostante si tratti di un miglioramento rispetto al precedente modificatore di fine vita, che dava maggiore peso alle malattie terminali, Wood afferma che il livello per classificare una malattia come “grave” è troppo alto, il che significa che i farmaci vengono ancora esclusi.
Pressioni da parte dell’amministrazione Trump
Gainsbury afferma che le pressioni dell’industria nel Regno Unito sono state “significativamente rafforzate” dalle pressioni degli Stati Uniti. “Il punto di svolta questa volta è ovviamente Trump e la politica della nazione più favorita”, afferma.
Il Regno Unito sta affrontando il “bullismo” da parte del governo degli Stati Uniti, afferma Els Torreele, ricercatrice e consulente indipendente e direttrice fondatrice di æqua, uno spazio di riflessione sull’equità e la giustizia economica per la salute. Secondo lei, la spinta ad abbassare i prezzi dei farmaci negli Stati Uniti ha portato l’amministrazione Trump a chiedere agli altri paesi sviluppati di pagare di più.
Torreele aggiunge di essere “stupita” dal fatto che, invece di concedere a Trump, non si tenga più in considerazione il modo in cui il Regno Unito può costruire e investire nelle capacità di ricerca esistenti.
L’aumento proposto della soglia del rapporto costo-efficacia sembra essere una risposta alle minacce di tariffe fino al 100% sui medicinali di marca importati, nonché ai segnali di riduzione degli investimenti dell’industria, sulla base di quanto riportato nelle notizie, afferma Castle. Aggiunge che la politica MFN che collega potenzialmente il costo dei farmaci negli Stati Uniti a quello di paesi come il Regno Unito, potrebbe significare che le aziende diventano meno disposte ad adeguare i loro prezzi per soddisfare l’attuale soglia NICE.
Aumentare la soglia del rapporto costo-efficacia potrebbe non essere sufficiente
Al centro della tensione in corso c’è il prezzo netto dei farmaci, che secondo Wood non sarà sostanzialmente influenzato da un cambiamento della soglia di rapporto costo-efficacia in isolamento.
“Se si prendesse una decisione e la soglia NICE venisse aumentata e non ci fossero modifiche al VPAG, l’industria ripagherebbe completamente tutta la spesa aggiuntiva che tale modifica della soglia comporterebbe per i nuovi farmaci che arrivano”, afferma Wood.
Lo schema VPAG pone effettivamente un limite all’importo di cui la spesa annuale del servizio sanitario nazionale per i medicinali di marca può aumentare ogni anno. Per qualsiasi importo superiore, le aziende sono tenute a rimborsare le vendite al Servizio Sanitario Nazionale. Tuttavia, i tassi di rimborso potrebbero cambiare drasticamente di anno in anno, e un’impennata delle vendite di farmaci negli ultimi tempi ha portato a livelli di sconto in aumento fino a 22,9% nel 2025.
Wood afferma che attualmente il Regno Unito rappresenta un “enorme valore anomalo” in termini di VPAG e che l’ABPI vorrebbe che i tassi di sconto rimanessero entro “una cifra” per allinearsi con i suoi vicini europei. Tuttavia, Gainsbury chiede un esame più attento dei fattori che portano a vendite superiori alle aspettative.
Aggiunge che i nuovi farmaci sono esenti da sconti per i primi tre anni secondo l’attuale schema VPAG, a quel punto gli ingenti costi di ricerca e sviluppo (R&S) vengono, in media, recuperati. Si sostiene che il sistema VPAG possa farlo contribuire a controbilanciare il mercato del settore posizione dominante mentre i brevetti rimangono in vigore.
D’altra parte, l’ABPI ritiene che un tetto alla spesa per i medicinali di marca significhi che qualsiasi aumento del budget complessivo del Servizio Sanitario Nazionale lo sia non si riflette in un maggiore investimento nei nuovi farmaci. Di conseguenza, la percentuale del budget complessivo del Servizio Sanitario Nazionale speso per i medicinali di marca è diminuita nel tempo, afferma Wood.
Il quadro più ampio
Torreele afferma che l’industria farmaceutica dovrebbe concentrarsi meno sui prodotti che possono essere “massimamente monetizzati” e più sulla fornitura di farmaci che possano migliorare la vita delle persone ed essere accessibili ai sistemi sanitari pubblici.
Gainsbury rileva inoltre che le prove suggeriscono che non esiste un legame diretto tra ciò che un mercato locale paga per un farmaco e il luogo in cui sono diretti gli investimenti in ricerca e sviluppo. Piuttosto, gli investimenti sono dettati dalla politica locale, dalle agevolazioni fiscali e dai contributi pubblici.
Ciononostante, da anni l’industria biofarmaceutica del Regno Unito esercita pressioni affinché vengano apportate modifiche alla valutazione del rapporto costi-efficacia, una mossa che secondo loro attirerà investimenti da parte dell’industria e stimolerà la crescita economica che potrà poi essere reinvestita nel Regno Unito. Negli ultimi anni, il Regno Unito sembra essere affondato nelle classifiche globali per gli investimenti e la ricerca farmaceutica, Lo riferisce l’Abpi.
“Vogliamo attrarre l’industria farmaceutica globale. Vogliamo che investano nel paese. Vogliamo che portino qui i loro medicinali”, afferma Wood.
