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La terapia genica somministrata prima della nascita potrebbe finalmente diventare realtà, poiché i ricercatori dell’UCSF hanno presentato una domanda alla FDA per colpire una devastante malattia neurodegenerativa che uccide molti bambini prima dei 3 anni.
Inoltre, il tumulto alla leadership della FDA sta scuotendo gli investitori, destabilizzando lo sviluppo di farmaci per le malattie rare e sollevando preoccupazioni sull’indipendenza scientifica dell’agenzia.

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