iRegene Therapeutics ha ricevuto la designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT) dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il suo prodotto di punta, NouvNeu001, mirato al trattamento del morbo di Parkinson.
Questo segna il primo caso di una terapia cellulare derivata da cellule staminali pluripotenti indotte allogeniche (iPSC) che riceve sia la designazione fast track che quella RMAT dalla FDA, con la prima assegnata nell’agosto 2025.
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La FDA ha introdotto la designazione RMAT, un percorso normativo, ai sensi del 21st Century Cures Act. Ha lo scopo di accelerare lo sviluppo e la valutazione di terapie di medicina rigenerativa destinate a malattie gravi o potenzialmente letali.
Le terapie che ricevono questa designazione potrebbero avere un impegno precedente con l’agenzia e potrebbero beneficiare di un’approvazione accelerata e di una revisione prioritaria.
NouvNeu001 è progettato per affrontare la perdita neuronale e supportare il ripristino della produzione naturale di dopamina prendendo di mira la degenerazione neuronale alla radice.
I dati di fase I hanno mostrato un’efficacia clinica significativa, compresi miglioramenti nei punteggi motori della Parte III della scala di valutazione della malattia di Parkinson unificata della società dei disturbi del movimento (MDS-UPDRS).
Il dottor Meng Cai, direttore medico di iRegene, ha dichiarato: “La designazione RMAT è un progresso normativo fondamentale per NouvNeu001 e un forte sostegno al suo valore clinico.
“Questa designazione riflette il riconoscimento da parte della FDA del potenziale di NouvNeu001 nell’affrontare una grave esigenza medica insoddisfatta nel morbo di Parkinson e fornisce un quadro strutturato per una collaborazione profonda ed efficiente con l’agenzia.
“Ci impegniamo a sfruttare questa opportunità per accelerare il nostro programma di sviluppo clinico globale e portare questa terapia trasformativa ai pazienti il prima possibile”.
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