A quattro settimane dall’inizio della gravidanza, Jessica Intermill sentiva che qualcosa non andava quando il dolore alle dita non si attenuava. Ciò che seguì fu un ciclo di visite specialistiche durato mesi prima che un reumatologo accettasse finalmente che il suo costante dolore articolare non era semplicemente un problema legato alla gravidanza. Intermill ha ricevuto una diagnosi per la malattia autoimmune artrite reumatoide, dando inizio a un viaggio lungo e complicato per ricevere un trattamento.
Durante la gravidanza e il postpartum, Intermill ha affrontato gli aspetti tecnici dell’assicurazione, tra cui l’autorizzazione preventiva e le modifiche dei passaggi, ed è stata sottoposta a farmaci più vecchi e meno efficaci come il metotrexato, prima di poter accedere a un biologico efficace.
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Da allora, la Intermill ha assunto per diversi anni un farmaco biologico efficace nel trattamento della sua condizione. La sua esperienza nella gestione dei prezzi dei farmaci e il timore di perdere l’accesso per motivi finanziari o assicurativi l’hanno spinta a parlare in una recente riunione del Prescription Drug Affordability Board (PDAB) convocato dallo stato del Minnesota, dove risiede.
Il Minnesota è tra un numero crescente di stati, tra cui Colorado, Maryland, Maine, Oregon e Washington, che hanno recentemente approvato una legislazione per finanziare e sostenere i PDAB, organizzazioni che possono rivedere i prezzi dei farmaci e, in alcuni casi, fissare un limite al loro prezzo attraverso un limite di pagamento superiore (UPL).
All’inizio di quest’anno, due PDAB statali, in Colorado e Maryland, hanno completato il primo passo ritenendo alcuni farmaci “inaccessibili”, e i limiti di pagamento proposti, innescando una serie di passaggi progettati per implementare tali limiti e ridurre i costi.
I PDAB statali sono ancora relativamente nuovi nel continuum della politica dei prezzi dei farmaci. Tuttavia, mentre i grossisti di farmaci e alcune organizzazioni di pazienti si oppongono ad alcune raccomandazioni e le aziende farmaceutiche perseguono sfide legali, i PDAB si stanno avvicinando a un potenziale punto di svolta nei loro sforzi per rendere i farmaci accessibili.
Cos’è un PDAB?
L’accessibilità dei farmaci e i costi sanitari complessivi restano le preoccupazioni principali per gli elettori. Nel 2025, l’amministrazione Trump ha perseguito accordi diretti con aziende farmaceutiche per alcuni farmaci contro l’obesità, mentre la precedente amministrazione Biden aveva avanzato il Legge sulla riduzione dell’inflazione (IRA), che per la prima volta ha consentito ai Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS) di negoziare i prezzi dei farmaci.
Separati da queste iniziative nazionali, i singoli stati stanno portando avanti i propri piani. Ciò, in parte, è dovuto al fatto che le riforme federali non hanno risolto il problema, afferma il dottor Benjamin Rome, assistente professore di medicina al Brigham and Women’s Hospital di Boston, Massachusetts.
Roma afferma che gli stati hanno valide ragioni per impegnarsi sulla determinazione dei prezzi dei farmaci; per prima cosa, finanziano i programmi Medicaid e l’elevata spesa per i farmaci soggetti a prescrizione costituisce un peso per i bilanci statali. In secondo luogo, gli Stati sono anche responsabili del finanziamento dell’assicurazione sanitaria per i dipendenti statali.
Ogni PDAB statale è unico per portata e popolazione target: alcuni coprono tutti i residenti statali, mentre altri si concentrano solo sugli iscritti a Medicaid, ma tutti mirano a rendere i farmaci soggetti a prescrizione più accessibili. Le raccomandazioni del PDAB del Maryland erano inizialmente limitate a coprire solo i piani sanitari sponsorizzati dallo stato, ma un disegno di legge approvato quest’anno ha consentito di estenderne la portata a tutti i residenti dello stato.
Come vengono valutati i farmaci
Più del 65% degli individui negli Stati Uniti sono coperti da agenzie assicurative private, che classificano i farmaci e determinano come un paziente li ottiene in modi distinti attraverso meccanismi come livelli di formulari e regole come l’autorizzazione preventiva.
I Pharmacy Benefit Manager (PBM) fungono da intermediari tra un produttore farmaceutico e una compagnia assicurativa per negoziare il prezzo di un farmaco – separato dal prezzo di listino pubblicamente noto o dal prezzo adesivo di un farmaco – e tali accordi riservati spesso comportano il raggruppamento di diversi farmaci e sconti. Ogni singolo paziente paga quindi un ticket e una coassicurazione a seconda del proprio piano assicurativo per ricevere un farmaco su prescrizione.
Questa complessità si ripercuote sui pazienti che devono affrontare i cambiamenti nella copertura e nei livelli all’interno dei piani. Intermill afferma che la perdita di copertura per il suo trattamento per l’artrite è una preoccupazione costante, sottolineando che se il suo farmaco biologico, che costa circa $ 52.000 all’anno, non fosse più coperto, non potrebbe permetterselo in modo sostenibile nel tempo.
Al centro di tutto, tuttavia, c’è il prezzo di listino del farmaco, e Jane Horvath, un’esperta indipendente di politica sanitaria, afferma che le aziende sono incentivate a mantenerli alti a causa delle forze di mercato o a lasciare che Wall Street le “punisca”.
Ad esempio, a novembre, quando Novo Nordisk ha annunciato che abbasserà il prezzo del suo farmaco dimagrante Wegovy (semaglutide) vendendolo direttamente sul sito web TrumpRx, la società, valutata 1,07 trilioni di dollari, ha visto le sue azioni crollare di quasi il 5%. Eli Lilly, che aveva annunciato un accordo simile, ha registrato un calo delle azioni di quasi l’1,4%.
Horvath ha lavorato in precedenza presso MSD per oltre un decennio e ha attinto a quell’esperienza per guidare alcune delle prime proposte politiche sui PDAB volte ad affrontare l’aumento dei prezzi dei farmaci.
Una delle proposte più controverse riguarda la fissazione di un limite massimo di pagamento o UPL. Spiega che l’intento non è mai stato quello di danneggiare i produttori. Piuttosto, l’obiettivo è garantire che gli enti autorizzati dallo Stato – farmacie, grossisti e ospedali – non acquistino un farmaco al di sopra del suo UPL, il che a sua volta incoraggia i grossisti a negoziare un prezzo differenziale con i produttori per uno stato specifico.
Il compromesso sulla riduzione del costo del prodotto potrebbe comportare minori entrate per un produttore, ma l’obiettivo è che più persone possano permettersi il proprio medicinale e potenzialmente aumentarne l’utilizzo.
La stampante multifunzione di Medicare dà una mano
All’inizio di ottobre, il PDAB del Colorado è stato il primo a prendere in considerazione l’utilizzo del prezzo massimo equo (MFP) negoziato nell’ambito dell’IRA con Amgen per il suo farmaco Enbrel (etanercept), prescritto per l’artrite reumatoide e altre malattie autoimmuni. Dopo un’analisi approfondita, il consiglio ha deciso di scegliere 583,59 dollari per unità e un costo annuo approssimativo di 31.000 dollari, e entrerà in vigore nel 2027.
Lo ha detto un portavoce di Amgen Tecnologia farmaceutica l’azienda presenterà la sua argomentazione alla corte federale del Colorado e affermerà che il consiglio di amministrazione ha agito “illegalmente” nel fissare un UPL, aggiungendo: “Non solo la legge del Colorado è incostituzionale, ma i controlli sui prezzi non affronteranno in modo significativo l’accessibilità allo sportello farmaceutico e creeranno invece nuove barriere di accesso per i pazienti.”
A novembre, il PDAB del Maryland ha anche raccomandato di utilizzare la MFP come limite di pagamento per la fornitura mensile di Jardiance (empagliflozin) di Boehringer Ingelheim – 197 dollari e Farxiga (dapagliflozin) di AstraZeneca – 178,50 dollari. Sebbene entrambe le società non abbiano risposto a una richiesta di commento, hanno presentato documenti dettagliati contro qualsiasi UPL durante il processo di commento pubblico del Consiglio.
Esiste un’entusiasmante convergenza tra i PDAB statali e le negoziazioni sui prezzi dei farmaci di Medicare, e l’utilizzo della MFP renderebbe la logistica più semplice, afferma un esperto di politica sanitaria statunitense. In effetti, gli stati non possono fissare un limite di pagamento per un farmaco per il quale un’agenzia federale ha già fissato un limite di pagamento senza essere citati in giudizio, aggiunge Horvath.
La logistica interstatale complica le cose
Tuttavia, l’attuazione di politiche distinte può rappresentare una sfida per gli Stati, data la natura altamente frammentata del sistema sanitario statunitense. Ad esempio, Leah Lindahl, che rappresenta i grossisti farmaceutici attraverso la Healthcare Distribution Alliance, osserva che un magazzino in Colorado non fornisce prodotti esclusivamente a quello stato; potrebbe anche distribuirli agli stati vicini come lo Utah. I grossisti operano sulla base di contratti nazionali con i produttori e un mosaico di politiche tra diversi stati, nello stesso momento in cui stanno entrando in vigore i MFP federali, mette a dura prova la catena di approvvigionamento, spiega Lindahl. Ciò può essere impegnativo, perché ad esempio, prima che il Drug Quality and Security Act (DQSA) creasse standard nazionali per la concessione di licenze ai distributori all’ingrosso di farmaci nel 2013, ogni stato aveva requisiti di licenza unici e diversi, che portavano ad “attività di mercato grigio” o ai grossisti che ricevevano numerose licenze, afferma Lindahl.
Non è chiaro quale parte – un produttore, un grossista di farmaci o una farmacia – sopporterebbe un potenziale deficit di costi dovuto a un UPL. Secondo Lindahl l’UPL colpirebbe soprattutto le farmacie, che avrebbero bisogno di sufficienti spese generali. Mentre il tasso di rimborso del prodotto rimane invariato, il prezzo di vendita verrebbe probabilmente modificato a causa dell’UPL.
“Penso che la questione sia ancora in sospeso, chi ne sopporterà il peso e come funzionerà effettivamente una volta reso operativo”, afferma Lindahl. L’Associazione Nazionale dei Farmacisti di Comunità ha evidenziato preoccupazioni simili per le farmacie costrette a “(fluttuare) la differenza tra i costi di acquisizione e gli importi stabiliti dal governo” nell’ambito di una proposta UPL o anche di MFP negoziati per i farmaci selezionati.
Tuttavia, Horvath afferma che anche nel sistema attuale, i grossisti possono acquistare un farmaco presso un UPL in un particolare stato e richiedere un rimborso alla società farmaceutica. I contribuenti, tra cui il Department of Veterans Affairs, Medicare, Medicaid e i contribuenti commerciali, negoziano già tassi di pagamento diversi, quindi il mercato dovrebbe essere in grado di gestire la logistica di avere un UPL su una manciata di farmaci in uno stato, dice l’esperto di politica.
Tuttavia, al di fuori dell’assistenza sanitaria, esistono precedenti di agenzie statali che regolano i prezzi dei servizi pubblici, in particolare in casi di monopolio, afferma Horvath. Questo modello ha fornito un utile riferimento durante lo sviluppo dei PDAB, poiché le commissioni statali per i servizi pubblici non negoziano con le aziende, ma stabiliscono invece un limite di pagamento di ciò che può essere addebitato ai consumatori.
Gli stati saranno in grado di regolare i prezzi dei farmaci negli Stati Uniti?
Nonostante i progressi in diversi stati, le sfide di bilancio e operative hanno limitato altri. Nel luglio 2025, il New Hampshire ha sciolto il suo PDAB, che era stato istituito nel 2020.
Lindahl afferma che i vari PDAB statali devono rallentare per studiare l’impatto degli UPL in modo più approfondito e comprendere i ruoli dei diversi soggetti interessati della catena di approvvigionamento per evitare conseguenze indesiderate.
Guardando al futuro, l’esperto di politica sanitaria afferma che i PDAB del Maryland e del Colorado sono quelli da tenere d’occhio. Secondo Horvath e l’esperto, il PDAB del Minnesota, sebbene nuovo, potrebbe recuperare rapidamente terreno grazie all’infrastruttura statale di dati sanitari.
Nei prossimi mesi, Intermill spera che il PDAB del Minnesota esamini i farmaci che hanno già negoziato le MFP poiché gran parte del lavoro preparatorio è già in atto. Anche se il suo biologico non è sulla lista, dice che qualsiasi cambiamento potrebbe comunque avvantaggiare i pazienti ai margini. Sottolinea inoltre che, a differenza di altri prodotti, i pazienti spesso non possono guardarsi intorno per conoscere i prezzi dei farmaci.
“C’è un farmaco biologico che funziona per me e, se non lo prendo, non riesco a chiudere il pugno.”
Questa storia fa parte di una borsa di studio sponsorizzata dall’Association of Health Care Journalists (AHCJ) e sostenuta dal Commonwealth Fund.
